马赛替尼取得EMA医治ALS的孤儿药位置

马赛替尼取得EMA医治ALS的孤儿药位置

ABScience公司2016年8月8日宣告:欧洲药物管理局(EMA)孤儿药品委员会(COMP)颁发马赛替尼(Masitinib)医治肌萎缩侧索硬化(ALS,即卢伽雷氏症)的孤儿药位置。
这项欧盟的孤儿药位置是一个重要的里程碑,因为它意味着COMP以为:依据对正在进行的2/3期ALS临床试验的中期剖析,马赛替尼结合利鲁唑医治,能够发生逾越利鲁唑独自医治的明显好处。
EMA颁发孤儿药位置的规范与FDA有所不同,并且十分严厉,原因如下(可参阅EMA/COMP/15893/2009Final攻略):
1.依据EMA的规则,假如某种疾病已有获批(上市)的医药产品,那么开发商需求供给依据,标明新产品有望为该病患者带来明显的好处;
2.在依据明显好处假定进行请求时,需求与现已获批的疗法进行比较;
3.为了遵从孤儿药立法的精力,清晰能够在开发进程的任何阶段进行孤儿药请求,”明显好处”将以请求时可用的依据为根底。
因为利鲁唑现已获批医治ALS,ABScience公司有必要供给依据,标明与利鲁唑比较,马赛替尼将发生明显好处。一起,因为2/3期ALS临床试验的中期成果现已取得,COMP有必要依据这一中期剖析成果,考虑与利鲁唑比较,马赛替尼是否能够发生明显好处。
ABScience公司向COMP供给了来自2/3期ALS临床试验中期剖析的数据。在此根底上,COMP主张颁发马赛替尼孤儿药位置,意味着COMP以为马赛替尼能够发生逾越现有疗法的明显好处。
ABScience公司首席执行官AlainMoussy说:”这项孤儿药位置的颁发,是EMA计划在2016年9月承受条件性上市答应请求后,给予咱们的更活跃的里程碑”。
马赛替尼之前现已取得FDA医治ALS的孤儿药位置。
关于孤儿药位置
取得欧盟孤儿药位置的药物需求具有以下特色:首要,该药物是为医治稀有的(发病率低于5/10000)丧命或缓慢虚弱性疾病而开发的;其次,至少前期临床前数据标明,该药物或许为患者供给好处,所带来的改进超越现在可用的医治办法。
欧盟的孤儿药位置能够为药物开发商供给一系列福利,包含减免费用的全方位产品开发科学主张、直接进入上市答应的中心批阅流程和取得某些财务鼓励的资历。假如产品获批上市,孤儿药位置还将供给10年的出售排他期。
关于马赛替尼
马赛替尼是一种新式口服给药的酪氨酸激酶按捺剂,以肥大细胞和巨噬细胞为靶点。依据其共同的作用机制,马赛替尼能够被开发为适用于肿瘤、炎性疾病和某些中枢神经系统疾病的药物。因为其免疫疗法作用,马赛替尼或许影响肿瘤患者的生存期(独自或与化疗结合)。经过作用于肥大细胞和小胶质细胞,按捺炎症进程激活,马赛替尼或许对与某些炎性、中枢神经系统疾病和退行性疾病相关的症状有用。(生物谷Bioon.com)
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原始出处:MasitinibReceivesfromEuropeanMedicinesAgency(EMA)OrphanDrugDesignationintheEuropeanUnionforAmyotrophicLateralSclerosis(ALS)
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